Acadia Trofinetide ደረጃ III ክሊኒካዊ ከፍተኛ-መስመር ውጤቶች አዎንታዊ

በ2021-12-06፣ US time፣ Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) የመድሀኒት እጩ ትሮፊኔቲድ የደረጃ III ክሊኒካዊ ሙከራ አወንታዊ ከፍተኛ መስመር ውጤቶችን አስታውቋል።የደረጃ III ሙከራ፣ ላቬንደር ተብሎ የሚጠራው፣ በዋናነት ጥቅም ላይ የሚውለው የTrofinetideን ደህንነት እና ውጤታማነት ለመገምገም ነው ሬት ሲንድሮም (RS)።በአጠቃላይ 189 የትምህርት ዓይነቶች ተመዝግበዋል, ሁሉም ሴቶች ከ5-20 አመት እድሜ ያላቸው ከ RS ጋር.

ላቬንደር በነርሲንግ ሰራተኞች እና በሀኪሞች እንደተገመገመው የ 12 ሳምንታት ድርብ ዓይነ ስውር ፣ በዘፈቀደ ፣ በፕላሴቦ ቁጥጥር የሚደረግበት ሙከራ ከ RS የባህርይ መጠይቅ (RSBQ) እና ክሊኒካዊ ውጤት ግሎባል ደረጃ አሰጣጥ (CGI-I) ዋና የመጨረሻ ነጥቦች ጋር ፣ቁልፍ የሁለተኛው የመጨረሻ ነጥብ ለጨቅላ ህጻናት እና ታዳጊ ህጻናት የግንኙነት እና ተምሳሌታዊ ባህሪ እድገት መለኪያ (CSBS-DP-IT-Social) ሲሆን እሱም በዋናነት በጨቅላ ህጻናት እና በትናንሽ ህጻናት ላይ የማህበራዊ፣ የቃል እና ተምሳሌታዊ ባህሪያትን እድገት ለመገምገም የሚያገለግል ነው 6-24 እድሜያቸው ወራት, እና ለኦቲዝም ጥቅም ላይ ሊውል ይችላል በነርሲንግ ሰራተኞች እንደተገመገመ የእድገት መዘግየት ምልክቶች እና ሌሎች የእድገት መዘግየቶች ቅድመ ምርመራ.

ውጤቶቹ እንደሚያሳዩት ትሮፊኔቲድ ከፕላሴቦ ጋር ሲነፃፀር በሁለቱም የመጀመሪያ ደረጃ የመጨረሻ ነጥቦች ላይ ከፍተኛ መሻሻሎች አሉት።በ 12 ኛው ሳምንት በፕላሴቦ እና ትሮፊኔቲድ በ RSBQ ውስጥ ከመነሻ መስመር ላይ የተደረጉ ለውጦች -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);የCGI-I ውጤቶች 3.8 እና 3.5 ነበሩ (p=0.0030)።ይህ በእንዲህ እንዳለ፣ ከመነሻ መስመር በCSBS-DP-IT-Social የተደረገው ለውጥ -1.1 እና -0.1 ለ placebo እና Trofinetide፣ በቅደም ተከተል።

የላቬንደር የመጀመሪያ ደረጃ እና የሁለተኛ ደረጃ የመጨረሻ ነጥቦች ትሮፊኔቲድ አርኤስን ለማከም ያለውን አቅም አሳይተዋል ፣ ሆኖም ፣ ከድንገተኛ የጎንዮሽ ጉዳቶች (TEAEs) ጋር የተገናኘ የጥናት ሕክምና የማቋረጥ መጠን በ Trofinetide ክንድ ውስጥ ከፕላሴቦ ጋር ሲነፃፀር ከፍ ያለ እንደነበረ ልብ ሊባል ይገባል። , ሁለቱ በቅደም ተከተል 2.1% እና 17.2% ነበሩ.ከነሱ መካከል በጣም የተለመዱት አሉታዊ ክስተቶች የሚከተሉት ናቸው ።

① ተቅማጥ - ትሮፊኔቲድ 80.6% (97.3% ከመለስተኛ እስከ መካከለኛ) እና ፕላሴቦ 19.1%;

② ማስታወክ - ትሮፊኔቲድ 26.9% (96% ከመለስተኛ እስከ መካከለኛ) እና ፕላሴቦ 9.6%;

③ በሁለቱም ቡድኖች ውስጥ በ3.2% ርዕሰ ጉዳዮች ላይ ከባድ አሉታዊ ክስተቶች ተከስተዋል።

በLavender ሙከራ ውስጥ ያሉ ጉዳዮች ሙከራው ከተጠናቀቀ በኋላ ወይም በክፍት መለያው Lilac እና Lilac-2 የማስፋፊያ ጥናቶች ውስጥ ትሮፊኔቲድ መቀበላቸውን ይቀጥላሉ ፣ እና> 95% የላቫንደር ጥናት ካጠናቀቁት ጉዳዮች ውስጥ ወደ ሊilac ክፍት መለያ ለመቀየር መርጠዋል ። የማስፋፊያ ምርምር, ግኝቶች በሚቀጥለው የሕክምና ስብሰባ ላይ ይቀርባሉ.