Oligonucleotide APIs
-
ኢንክሊሲራን ሶዲየም
ኢንክሊሲራን ሶዲየም ኤፒአይ (Active Pharmaceutical Ingredient) በዋነኛነት በአር ኤን ኤ ጣልቃገብነት (አር ኤን ኤ) እና የልብና የደም ህክምና ህክምና መስክ ላይ ይማራል። በ PCSK9 ጂን ላይ ያነጣጠረ ባለ ሁለት ገመድ ሲአርኤን እንደመሆኖ፣ በቅድመ ክሊኒካዊ እና ክሊኒካዊ ምርምር ውስጥ ለረጅም ጊዜ የሚሰሩ የጂን-ፀጥታ ስልቶችን LDL-C (ዝቅተኛ- density lipoprotein ኮሌስትሮልን) ለመቀነስ ጥቅም ላይ ይውላል። እንዲሁም የሲአርኤን አሰጣጥ ስርዓቶችን፣ መረጋጋትን እና በጉበት ላይ ያነጣጠረ አር ኤን ኤ ህክምናን ለመመርመር እንደ ሞዴል ውህድ ሆኖ ያገለግላል።
-
ዶኒዳሎርሰን
ዶኒዳሎርሰን ኤፒአይ በዘር የሚተላለፍ angioedema (HAE) እና ተዛማጅ እብጠት ሁኔታዎችን ለማከም በምርመራ ላይ ያለ አንቲሴንስ oligonucleotide (ASO) ነው። አገላለጹን ለመቀነስ በማቀድ በአር ኤን ኤ ላይ ያነጣጠሩ የሕክምና ዘዴዎችን ያጠናልፕላዝማ prekallikrein(KLKB1 mRNA)። ተመራማሪዎች ዶኒዳሎርሰንን ተጠቅመው የጂን ጸጥ ማድረጊያ ዘዴዎችን፣ በመጠን ላይ የተመሰረተ ፋርማሲኬኔቲክስ እና ብራዲኪኒን-መካከለኛ የሆነ እብጠትን የረጅም ጊዜ ቁጥጥርን ለመመርመር።
-
ፊቱሲራን
Fitusiran API በዋነኛነት በሂሞፊሊያ እና የደም መርጋት መታወክ መስክ ላይ የተመረመረ ሰው ሰራሽ የሆነ ትንሽ ጣልቃ-ገብ አር ኤን ኤ (siRNA) ነው። ላይ ያነጣጠረ ነው።አንቲትሮቢን (AT ወይም SERPINC1)አንቲትሮቢን ምርትን ለመቀነስ በጉበት ውስጥ ያለው ጂን. ተመራማሪዎች የአር ኤን ኤ ጣልቃገብነት (አር ኤን ኤ) ስልቶችን፣ ጉበት-ተኮር የጂን ዝምታን እና የሂሞፊሊያ ኤ እና ቢ ታማሚዎችን ከመርጋት ጋር ወይም ያለ አጋቾቹ ለማስተካከል አዲስ የህክምና ስልቶችን ለመመርመር Fitusiranን ይጠቀማሉ።
-
ጂቮሲራን
ጂቮሲራን ኤፒአይ ለከፍተኛ የጉበት ፖርፊሪያ (AHP) ሕክምና የተጠና ሰው ሰራሽ ትንሽ ጣልቃ የሚገባ አር ኤን ኤ (siRNA) ነው። በተለይ ዒላማው ነው።ALAS1ጂን (aminolevulinic acid synthase 1), እሱም በሄሜ ባዮሲንተሲስ መንገድ ውስጥ ይሳተፋል. ተመራማሪዎች ጂቮሲራንን በአር ኤን ኤ ጣልቃገብነት (አር ኤን ኤአይ) ላይ የተመሰረቱ የሕክምና ዘዴዎችን፣ በጉበት ላይ ያነጣጠረ የጂን ዝምታን፣ እና በፖርፊሪያ እና ተዛማጅ የዘረመል እክሎች ላይ የሚሳተፉ የሜታቦሊዝም መንገዶችን ለማስተካከል ይጠቀማሉ።
-
ፕሎዛሲራን
ፕሎዛዚራን ኤፒአይ ለሃይፐርትሪግላይሰሪዲሚያ እና ተዛማጅ የልብና የደም ቧንቧ እና የሜታቦሊክ መዛባቶች ህክምና የተሰራ ሰው ሰራሽ ትንሽ ጣልቃ የሚገባ አር ኤን ኤ (siRNA) ነው። ላይ ያነጣጠረ ነው።APOC3ትራይግሊሰርይድ ሜታቦሊዝም ቁልፍ ተቆጣጣሪ የሆነውን አፖሊፖፕሮቲን C-IIIን የሚያካትት ጂን። በምርምር ውስጥ፣ ፕሎዛሲራን በአርኤንአይ ላይ የተመሰረቱ የሊፒድ-ዝቅተኛ ስልቶችን፣ የጂን-ዝምታ ልዩነትን እና እንደ ቤተሰብ chylomicronemia syndrome (FCS) እና ድብልቅ ዲስሊፒዲሚያ ላሉ ሁኔታዎች ለረጅም ጊዜ የሚሰሩ ሕክምናዎችን ለማጥናት ይጠቅማል።
-
ዝለበሲራን
Zilebesiran API ለከፍተኛ የደም ግፊት ሕክምና የተሰራ የምርመራ አነስተኛ ጣልቃ-ገብ አር ኤን ኤ (siRNA) ነው። ላይ ያነጣጠረ ነው።AGTጂን, ይህም angiotensinogen - የ renin-angiotensin-aldosterone ስርዓት (RAAS) ቁልፍ አካል ነው. በምርምር ውስጥ, Zilebesiran ለረጅም ጊዜ የደም ግፊት ቁጥጥር, የ RNAi መላኪያ ቴክኖሎጂዎች እና የ RAAS መንገድ የካርዲዮቫስኩላር እና የኩላሊት በሽታዎች ውስጥ ያለውን ሰፊ ሚና ለማጥናት የጂን ዝምታ አቀራረቦችን ለማጥናት ይጠቅማል.