ጂቮሲራን

ጂቮሲራን (ኤፒአይ)

የጥናት ማመልከቻ፡-
ጂቮሲራን ኤፒአይ ለከፍተኛ የጉበት ፖርፊሪያ (AHP) ሕክምና የተጠና ሰው ሰራሽ ትንሽ ጣልቃ የሚገባ አር ኤን ኤ (siRNA) ነው። በተለይ ዒላማው ነው።ALAS1ጂን (aminolevulinic acid synthase 1), እሱም በሄሜ ባዮሲንተሲስ መንገድ ውስጥ ይሳተፋል. ተመራማሪዎች ጂቮሲራንን በአር ኤን ኤ ጣልቃገብነት (አር ኤን ኤአይ) ላይ የተመሰረቱ የሕክምና ዘዴዎችን፣ በጉበት ላይ ያነጣጠረ የጂን ዝምታን፣ እና በፖርፊሪያ እና ተዛማጅ የዘረመል እክሎች ላይ የሚሳተፉ የሜታቦሊዝም መንገዶችን ለማስተካከል ይጠቀማሉ።

ተግባር፡-
የጂቮሲራን ተግባራት መግለጫውን በመቀነስALAS1በሄፕታይተስ ውስጥ, በዚህም እንደ ALA (aminolevulinic acid) እና PBG (porphobilinogen) የመሳሰሉ መርዛማ የሂም መካከለኛ ስብስቦችን ይቀንሳል. ይህ ከአጣዳፊ ሄፓቲክ ፖርፊሪያ ጋር ተያይዘው የሚመጡትን የኒውሮቪሴራል ጥቃቶችን ለመከላከል ይረዳል። እንደ ኤፒአይ፣ Givosiran በ RNAi-based therapeutics ውስጥ ያለው ንቁ የመድኃኒት አካል ነው AHP ከንዑስ ቆዳ አስተዳደር ጋር የረጅም ጊዜ ቁጥጥር።