ፊቱሲራን

ፊቱሲራን (ኤፒአይ)

የጥናት ማመልከቻ፡-
Fitusiran API በዋነኛነት በሂሞፊሊያ እና የደም መርጋት መታወክ መስክ ላይ የተመረመረ ሰው ሰራሽ የሆነ ትንሽ ጣልቃ-ገብ አር ኤን ኤ (siRNA) ነው። ላይ ያነጣጠረ ነው።አንቲትሮቢን (AT ወይም SERPINC1)አንቲትሮቢን ምርትን ለመቀነስ በጉበት ውስጥ ያለው ጂን. ተመራማሪዎች የአር ኤን ኤ ጣልቃገብነት (አር ኤን ኤ) ስልቶችን፣ ጉበት-ተኮር የጂን ዝምታን እና የሂሞፊሊያ ኤ እና ቢ ታማሚዎችን ከመርጋት ጋር ወይም ያለ አጋቾቹ ለማስተካከል አዲስ የህክምና ስልቶችን ለመመርመር Fitusiranን ይጠቀማሉ።

ተግባር፡-
ፊቱሲራን የሚሠራው ፀረ-ቲምብሮቢን (antithrombin) የተባለውን ተፈጥሯዊ ፀረ-coagulant አገላለጽ ፀጥ በማድረግ፣ በዚህም ቲምብሮቢን መፈጠርን በመጨመር እና የረጋ ደም እንዲፈጠር ያደርጋል። ይህ ዘዴ በሄሞፊሊያ በሽተኞች ላይ የደም መፍሰስን ለመቀነስ የፕሮፊሊቲክ ሕክምና ዘዴን ያቀርባል. እንደ ኤፒአይ፣ Fitusiran የህይወትን ጥራት ለማሻሻል እና የደም መፍሰስ ችግር ያለባቸውን የሕክምና ሸክሞችን ለመቀነስ ያለመ ለረጅም ጊዜ የሚሰሩ የከርሰ ምድር ሕክምናዎች ውስጥ ንቁ ንጥረ ነገር ሆኖ ያገለግላል።