ዶኒዳሎርሰን

ዶኒዳሎርሰን (ኤፒአይ)

የጥናት ማመልከቻ፡-
ዶኒዳሎርሰን ኤፒአይ በዘር የሚተላለፍ angioedema (HAE) እና ተዛማጅ እብጠት ሁኔታዎችን ለማከም በምርመራ ላይ ያለ አንቲሴንስ oligonucleotide (ASO) ነው። አገላለጹን ለመቀነስ በማቀድ በአር ኤን ኤ ላይ ያነጣጠሩ የሕክምና ዘዴዎችን ያጠናልፕላዝማ prekallikrein(KLKB1 mRNA)። ተመራማሪዎች ዶኒዳሎርሰንን ተጠቅመው የጂን ጸጥ ማድረጊያ ዘዴዎችን፣ በመጠን ላይ የተመሰረተ ፋርማሲኬኔቲክስ እና ብራዲኪኒን-መካከለኛ የሆነ እብጠትን የረጅም ጊዜ ቁጥጥርን ለመመርመር።

ተግባር፡-
Donidalorsen ተግባራትን በተመረጠው በማያያዝKLKB1ኤምአርኤን፣ የፕላዝማ prekallikrein ምርትን በመቀነስ - በ HAE ውስጥ እብጠት እና እብጠትን ለማስነሳት ኃላፊነት ያለው በካሊክሬን-ኪኒን ስርዓት ውስጥ ቁልፍ የሆነ ኢንዛይም። ዶኒዳሎርሰን የካሊክሬይንን መጠን በመቀነስ የ HAE ጥቃቶችን ለመከላከል እና የበሽታዎችን ሸክም ለመቀነስ ይረዳል። እንደ ኤፒአይ፣ ለረጅም ጊዜ የሚሰሩ፣ ከቆዳ በታች የሚስተዋሉ ለHAE ሕክምናዎችን ለማዳበር እንደ ዋና ቴራፒዩቲክ አካል ሆኖ ያገለግላል።